Vào Chủ nhật (4 tháng 2), Giám đốc điều hành khởi nghiệp y sinh Aaron Khaywick đã tự tiêm cho mình một phương pháp điều trị mụn rộp chưa được kiểm chứng trước khán giả trực tiếp.
Và - bởi vì đó là năm 2018 - tất nhiên, Khaywick đã phát trực tiếp toàn bộ nội dung trên Facebook.
Khaywick đã khuyến khích việc tự thử nghiệm với BuzzFeed như một nỗ lực nhằm tăng tính minh bạch khoa học và đưa khoa học tiến lên, nhưng các chuyên gia y sinh học nói rằng hành động như một con chuột lang của con người không làm được gì cả. Một thí nghiệm đơn môn không thể chỉ ra rằng một phương pháp điều trị có hiệu quả và chắc chắn nó không thể chứng minh nó an toàn, Tiến sĩ William Schaffner, chuyên gia về bệnh truyền nhiễm tại Trung tâm Y tế Đại học Vanderbilt, cho biết ông không thể bình luận về Thí nghiệm của Khaywick đặc biệt.
"Khoa học y tế bị vấy bẩn, như họ nói, với các thí nghiệm riêng lẻ và loạt ca bệnh nhỏ ban đầu trông rất lạc quan, nhưng sau đó hóa ra không hợp lệ," Schaffner nói với Live Science.
Tự thử nghiệm
Traywick là Giám đốc điều hành của Ascendance Biomedical, một công ty khởi nghiệp nhỏ vào năm ngoái đã tổ chức một cuộc trình diễn trực tiếp về một phương pháp điều trị bằng gen có ý nghĩa đối với HIV. Liệu pháp gen là phương pháp điều trị nhằm thay đổi DNA của một cá nhân để tạo ra phương pháp điều trị bên trong tế bào của chính người đó. Thay vì sản xuất và tiêm một loại protein trị liệu, chẳng hạn, ý tưởng là thay đổi bộ gen của một người để nó tự sản xuất protein đó, có lẽ là cho một đoạn đường dài.
Đối tượng thử nghiệm tình nguyện trong thí nghiệm HIV, một nhà sinh học tên là Tristan Roberts bị nhiễm HIV, đã báo cáo một tháng sau khi tiêm rằng tải lượng virus của anh ta đã tăng, không giảm, sau khi thử nghiệm. Số lượng của anh ta là một tế bào chống nhiễm trùng đặc biệt gọi là tế bào CD4 đã tăng nhẹ, nhưng - minh họa những khó khăn trong việc thu thập thông tin hữu ích từ các thí nghiệm của một người - có thể là do anh ta bị sốt nhẹ vào tuần đó, Roberts viết trên Medium.
Không lâu sau khi tiêm trực tiếp liệu pháp điều trị HIV của Roberts, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã đưa ra cảnh báo chống lại việc sử dụng các liệu pháp gen chưa được kiểm chứng. Theo nghiên cứu của cơ quan này, các nghiên cứu lâm sàng về các liệu pháp này, giống như bất kỳ loại thuốc hoặc vắc-xin mới nào, đều yêu cầu ứng dụng thuốc mới điều tra. Việc bán hoặc thử nghiệm con người của bất kỳ liệu pháp nào mà không có ứng dụng này là bất hợp pháp.
Tuy nhiên, Khaywick và Roberts đã giải quyết được yêu cầu này bằng cách tự thử nghiệm, điều mà FDA cho đến nay vẫn chưa bị truy tố. (Công ty hứa sẽ tặng các hợp chất thử nghiệm của mình cho bất kỳ ai muốn chúng có thể giảm thêm luật, Patti Zettler, cựu cố vấn trưởng của FDA, nói với BuzzFeed News.)
Trong cuộc biểu tình của Khaywick trước khán giả trực tiếp tại hội nghị BdyHax ở Austin, Texas, vào Chủ nhật, ông đã so sánh mình với Jonas Salk, người phát minh ra vắc-xin bại liệt và Louis Pasteur, người đã phát triển vắc-xin bệnh dại.
Phím tắt
Pasteur, người làm việc vào cuối những năm 1800 trước khi đạo đức y học hiện đại nắm giữ, đã sử dụng vắc-xin bệnh dại thử nghiệm trên một cậu bé bị chó dại cắn, mặc dù chỉ sau khi vắc-xin đã được thử nghiệm trên động vật và chỉ sau khi do dự rất nhiều về nguy cơ, theo "Ai đi đầu tiên? Câu chuyện về tự thử nghiệm trong y học" (Nhà xuất bản Đại học California, 1998). Cuối cùng, Pasteur đồng ý tiêm vắc-xin, cho rằng không có cách điều trị nào khác và cậu bé có khả năng chết trong vòng vài ngày nếu không có nó.
(Cậu bé sống sót. Pasteur tiếp tục tiến hành thử nghiệm vắc-xin ở người, có hiệu quả nhưng gây ra phản ứng chết người trong một số người tham gia nghiên cứu. Theo "Who Goes First", anh ta bị chỉ trích trong phần còn lại của cuộc đời. di chuyển vào thử nghiệm của con người quá nhanh.)
Salk đồng ý thử nghiệm vắc-xin bại liệt cho bản thân và gia đình trước khi thử nghiệm thực địa vào những năm 1950, theo một bài báo năm 2012 trên Tạp chí Viện Tim Texas, nhưng vắc-xin đã trải qua thử nghiệm trên động vật. Phương pháp điều trị bằng Khaywick chưa được thử nghiệm trên động vật.
Tiến sĩ Paul Offit, chuyên gia về vắc-xin tại Bệnh viện Nhi đồng Philadelphia, người đã giúp phát minh ra vắc-xin rotovirus cho biết: "Việc ai đó đứng trên sân khấu tự tiêm một thứ gì đó đã khiến tôi lo lắng". Vắc-xin rotovirus mất 26 năm để phát triển, Offit cho biết: 10 năm cho nghiên cứu cơ bản và 16 năm nữa để phát triển phiên bản vắc-xin an toàn và hiệu quả cho người.
"Nếu bạn muốn một cái gì đó trở thành một sản phẩm, bạn phải chỉ ra từng bước mà bạn đã tuân theo các thực tiễn tốt", Offit nói với Live Science.
"Thực hành tốt" cho một liệu pháp mới hoặc vắc-xin có nghĩa là công việc tiền lâm sàng (bao gồm thử nghiệm trên động vật) và phải được FDA ghi nhận để cấp giấy phép thuốc mới điều tra đáng thèm muốn đó. Sau đó, Schaffner cho biết, nhà phát triển có thể chuyển sang thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I trên các nhóm nhỏ người, được thiết kế chủ yếu để đảm bảo thuốc mới an toàn. Tiếp đến là thử nghiệm giai đoạn II, kiểm tra cả hiệu quả và an toàn.
Cuối cùng, các thử nghiệm pha III sử dụng các phương pháp tiêu chuẩn vàng để chỉ ra rằng một loại thuốc thực sự có tác dụng và hiệu quả như thế nào: Chúng có quy mô lớn và mù đôi, Schaffner nói, để cả bệnh nhân và các nhà nghiên cứu đều không biết ai đang điều trị thực sự so với một giả dược. Trong suốt quá trình, một nhóm chuyên gia độc lập được gọi là "ủy ban giám sát an toàn và dữ liệu" xem xét nghiên cứu để đảm bảo các thí nghiệm được thực hiện chính xác và an toàn, Schaffner nói. Schaffner hiện đang phục vụ trên hai ủy ban như vậy.
Không rõ FDA sẽ phản ứng thế nào với tâm lý tin tặc của Ascendance, mặc dù "họ không thích sự phô trương", Offit nói. Nhưng mối nguy hiểm thực sự đối với các công ty như Ascendance có thể là rủi ro cố hữu của những gì họ đang làm. Năm 1999, một thiếu niên tên Jesse Gelsinger đã tham gia một thử nghiệm lâm sàng về một liệu pháp gen có nghĩa là để chữa bệnh gan di truyền của anh ta. Thay vào đó, liệu pháp này đã kích hoạt một phản ứng miễn dịch lớn đã giết chết Gelsinger trong vài ngày.
Trong bất kỳ điều trị thuốc mới, sẽ có tác dụng phụ và tác dụng phụ, Schaffner nói. Liệu pháp gen, mới về mặt khoa học và lâm sàng, dường như không phải là một ngoại lệ.
"Đây là một khu vực mà bạn muốn thận trọng gấp đôi, bởi vì chúng tôi chưa từng chuyển đến khu vực này trước đây", ông nói.
FDA đã phê duyệt liệu pháp gen đầu tiên chỉ vào năm ngoái.
