Nghiên cứu đầu tiên thử nghiệm công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR bên trong cơ thể con người sắp được tiến hành ở Hoa Kỳ, theo báo cáo tin tức.
Nghiên cứu có kế hoạch sử dụng CRISPR để điều trị chứng rối loạn mắt di truyền gây mù, theo Associated Press.
Những người mắc bệnh này có đột biến gen ảnh hưởng đến chức năng của võng mạc, các tế bào nhạy cảm với ánh sáng ở phía sau mắt rất cần thiết cho thị lực bình thường. Tình trạng này là một dạng bệnh bẩm sinh Leber, một trong những nguyên nhân phổ biến nhất gây mù lòa ở trẻ em, ảnh hưởng đến khoảng 2 đến 3 trẻ sơ sinh trong số 100.000 trẻ, theo Viện Y tế Quốc gia.
Việc điều trị sẽ điều chỉnh đột biến bằng CRISPR, một công cụ cho phép các nhà nghiên cứu chỉnh sửa chính xác DNA ở một vị trí cụ thể, AP báo cáo.
Các nhà nghiên cứu sẽ sử dụng một mũi tiêm để đưa phương pháp điều trị trực tiếp đến các tế bào nhạy cảm với ánh sáng, theo tuyên bố từ Editas Medicine, công ty đang thực hiện nghiên cứu cùng với Allergan.
Thử nghiệm sẽ tuyển sinh tổng cộng 18 bệnh nhân, cả trẻ em (từ 3 tuổi trở lên) và người lớn.
Nghiên cứu mới này khác với nghiên cứu gây tranh cãi của một nhà khoa học Trung Quốc đã sử dụng CRISPR để chỉnh sửa bộ gen của hai em bé sinh đôi năm ngoái. Trong trường hợp đó, nhà khoa học Trung Quốc đã chỉnh sửa DNA của phôi và những thay đổi gen này có thể được truyền lại cho thế hệ tiếp theo, AP báo cáo. Trong nghiên cứu mới, các chỉnh sửa DNA được thực hiện ở trẻ em và người lớn không thể truyền lại cho con cháu của họ, AP cho biết.
