Một công ty công nghệ sinh học của Mỹ đã đưa ra các thử nghiệm lâm sàng ở Colombia để thử nghiệm một liệu pháp mới được thiết kế để đảo ngược quá trình lão hóa, và lần lượt, điều trị các bệnh liên quan đến tuổi tác, theo báo cáo tin tức.
Nhưng để đánh cắp một ngụm từ đài phun nước thanh thiếu niên có mục đích này, những người tham gia thử nghiệm trước tiên phải bỏ ra hơn 1 triệu đô la - một khoản phí thậm chí còn thiên văn hơn khi bạn cho rằng hầu hết các thử nghiệm lâm sàng đều miễn phí hoặc cung cấp cho người tham gia khoản bồi thường tài chính, theo một báo cáo của OneZero, một ấn phẩm Trung bình về công nghệ và khoa học.
Thử nghiệm đắt giá đang được điều hành bởi Libella Gene Therapeutics, một công ty có trụ sở tại Kansas có trang web tuyên bố rằng "tương lai là ở đây". Công ty đã công bố ý định thử nghiệm các biện pháp chống lão hóa của mình tại Cartagena, Colombia vào năm 2018 và bắt đầu tuyển dụng cho các thử nghiệm vào tháng 10 năm nay. Sử dụng một liệu pháp đơn gen, Libella nhằm mục đích "ngăn ngừa, trì hoãn hoặc thậm chí đảo ngược" các tác động chung của lão hóa, cũng như điều trị các bệnh xuất hiện ở tuổi già, như Alzheimer, theo ClinicalTrials.gov.
Trên thực tế, trong thông cáo báo chí của riêng mình, công ty đã khoe khoang, không có bằng chứng, rằng liệu pháp gen của họ "có thể là phương thuốc đầu tiên trên thế giới đối với bệnh Alzheimer". Yêu cầu táo bạo đặt ra một câu hỏi rõ ràng: Liệu việc điều trị có thực sự hiệu quả?
Câu trả lời ngắn gọn: Không ai thực sự biết, nhưng thực tế Libella đã vận hành hoạt động của mình vượt quá phạm vi của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) không truyền cảm hứng cho sự tự tin, các chuyên gia nói với OneZero.
Cách chữa lão hóa?
Không giống như các loại kem chống lão hóa làm dịu các dấu hiệu lão hóa bề ngoài, liệu pháp Libella nhằm mục đích đẩy lùi lão hóa từ mặt đất, có thể nói, bắt đầu từ cấp độ gen của chúng ta. Cụ thể, liệu pháp gen nhằm kéo dài telomere của bệnh nhân - các cấu trúc che phủ các đầu nhiễm sắc thể và ngăn không cho vật liệu di truyền bên trong bị sờn. Telomere phát triển ngắn hơn mỗi khi tế bào phân chia và khi các cấu trúc đạt đến độ dài tới hạn, các tế bào sẽ ngừng phân chia hoặc diệt vong, theo Stanford Medicine.
Theo lý thuyết, nếu bạn xây dựng lại các telomere rút ngắn của cơ thể, quá trình lão hóa có thể bị đảo ngược. Đây không phải là một ý tưởng mới. Một số nghiên cứu trên chuột cho thấy rằng sử dụng liệu pháp gen để kéo dài telomere có thể đảo ngược các dấu hiệu lão hóa nhất định ở động vật. Một nghiên cứu năm 2015 từ Stanford đã thúc đẩy hiệu ứng tương tự trong các tế bào người bị cô lập; phương pháp điều trị kéo dài telomere của tế bào bằng cách đấu tranh với một người anh em họ DNA gần gũi, được gọi là RNA, giúp các tế bào xây dựng protein.
Liệu pháp Libella nhằm mục đích giúp các tế bào xây dựng lại telomere bằng cách kích hoạt một gen trong DNA mà thông thường sẽ bị "tắt". Một gen có tên là TERT, chứa các hướng dẫn để xây dựng một protein gọi là "telomerase", một loại enzyme thêm các phân tử vào cuối telomere và ngăn các cấu trúc rút ngắn trong quá trình sao chép tế bào, theo báo cáo năm 2010 trên tạp chí Bio Chemistry Chemistry.
Giám đốc khoa học hàng đầu của Libella, nhà sinh học phân tử William Andrew, ban đầu đã giúp xác định enzyme telomerase của con người tại công ty công nghệ sinh học Geron. Sau đó, ông đã cấp phép cho một liệu pháp gen dựa trên việc tìm ra Libella, theo OneZero. "Tôi không thể nói nguyên nhân duy nhất của sự lão hóa, nhưng nó đóng một vai trò ở con người", Andrew nói với ấn phẩm.
Các liệu pháp của Andrew sẽ sớm được đưa vào thử nghiệm ở Colombia, nơi một người 79 tuổi sẽ được điều trị chống lão hóa trong tháng tới, theo OneZero. Thử nghiệm chống lão hóa sẽ bao gồm bốn người tham gia trên 45 tuổi và tập trung vào xác minh rằng việc điều trị là "an toàn và có thể chịu đựng được", nghĩa là nó không gây hại cho bệnh nhân hoặc gây ra tác dụng phụ không thể chấp nhận.
Hai thử nghiệm nữa sẽ sử dụng cùng một liệu pháp nhưng nhằm mục đích "ngăn ngừa, trì hoãn hoặc thậm chí đảo ngược sự phát triển" của bệnh Alzheimer và thiếu máu cục bộ chi nghiêm trọng, một tình trạng liên quan đến tuổi tác trong đó các động mạch của một người bị tắc nghẽn nghiêm trọng. Những người tham gia trong các thử nghiệm này phải được chẩn đoán mắc các rối loạn.
Sau khi điều trị, những người tham gia trong cả ba thử nghiệm sẽ ở lại phòng khám trong 10 ngày để theo dõi thêm, và sau đó quay lại định kỳ để kiểm tra trong năm tiếp theo.
Các chuyên gia quan tâm
Liệu pháp gen của Libella liên quan đến việc tiêm một lần qua IV; liệu pháp Alzheimer sử dụng cùng một công thức nhưng các bác sĩ tiêm sản phẩm vào dịch tủy sống của bệnh nhân. Trong sản phẩm, một loại virus biến đổi mang gen TERT vào tế bào và tiêm vật liệu di truyền vào DNA của chúng. Theo một nghiên cứu trên động vật năm 2018, các virus biến đổi không thể truyền bệnh cho người, nhưng với liều lượng đủ cao, vi trùng có thể gây ra phản ứng miễn dịch có hại ở bệnh nhân. Đại diện Libella từ chối cho biết những người tham gia thử nghiệm lâm sàng của họ sẽ nhận được liều cao như thế nào.
"Tất cả những gì tôi có thể nói là, nó rất nhiều", Andrew nói với OneZero.
Theo một chuyên gia, một tác dụng phụ có thể xảy ra, việc điều trị Libella sẽ được thực hiện ngoài phạm vi điều chỉnh của FDA. Leigh Turner, một nhà đạo đức sinh học tại Đại học Minnesota, nói với OneZero rằng "mặc dù công ty có trụ sở tại Hoa Kỳ, họ đã tìm cách trốn tránh luật pháp liên bang Hoa Kỳ bằng cách đến một khu vực tài phán nơi dễ tham gia hơn hoạt động này."
Turner cho biết, phí vào cửa 1 triệu đô la cũng đáng báo động, do hầu hết các thử nghiệm lâm sàng không thu phí của bệnh nhân. Andrew nói với OneZero rằng mức phí này là hợp lý bởi vì công ty phải trả hàng trăm ngàn đô la để tạo ra sản phẩm đủ để chỉ đối xử với một người.
Sự xuất hiện của các thử nghiệm trên ClinicalTrials.gov, một cơ quan đăng ký chính thức được duy trì bởi Viện Y tế Quốc gia, không làm tăng uy tín của họ, cô nói thêm. Cơ sở dữ liệu tự động có thể dễ dàng thao tác và "về cơ bản có thể được sử dụng như một nền tảng tiếp thị", cô nói.
Các bên liên quan khác trong kinh doanh kéo dài telomere cũng lo ngại. Michael Fossel, người sáng lập và chủ tịch của công ty khởi nghiệp công nghệ sinh học Telocyte, nói với OneZero rằng liệu pháp riêng của công ty ông tương tự như điều trị Libella - sự khác biệt là Telocyte đang tìm kiếm sự chấp thuận thông qua FDA. "Chúng tôi sợ rằng một cái gì đó sẽ đi sai, cho dù đó là từ quan điểm an toàn hoặc hiệu quả," ông nói.
Nhưng ngay cả trong trường hợp tốt nhất, trong trường hợp không có bệnh nhân nào bị tổn hại, liệu pháp Libella vẫn không thể mang lại bất kỳ lợi ích sức khỏe đáng chú ý nào. Một số nghiên cứu cho thấy rằng không có liên kết tồn tại giữa chiều dài telomere và lão hóa.
Chẳng hạn, một nghiên cứu được công bố năm nay đã kiểm tra hơn 261.000 người trong độ tuổi từ 60 đến 70 và không tìm thấy mối tương quan giữa độ dài telomere của người tham gia và kết quả sức khỏe liên quan đến tuổi của họ, bao gồm chức năng nhận thức tổng thể, tính toàn vẹn cơ bắp và tuổi của cha mẹ . Telomere dài có liên quan đến việc giảm nguy cơ mắc bệnh tim mạch vành so với telomere ngắn, nhưng chiều dài telomere dài hơn cũng có liên quan đến nguy cơ ung thư cao.
"Việc kéo dài telomere có thể mang lại ít lợi ích trong tình trạng sức khỏe sau này" và dẫn đến tăng nguy cơ ung thư, các tác giả lưu ý.
Vẫn còn phải xem liệu Libella có thực sự chạm vào đài phun nước của giới trẻ hay không, nhưng với bản chất mơ hồ của các thử nghiệm lâm sàng, những người tham gia tiềm năng có thể muốn thận trọng trước khi chuyển đến Colombia và bỏ ra 1 triệu đô la để có cơ hội sống lâu hơn.
